全球細胞與基因治療（CGT）行業蓬勃向上中國強勢追趕上海引領發展 CAR-T為關注熱點

2025-05-28 09:54

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前言：

隨著技術的不斷進步，細胞與基因治療行業蓬勃發展，成為全球醫療健康產業的前沿領域。國內大量CGT產品進入臨床試驗階段，隨著產品陸續預期獲批上市，中國細胞與基因治療市場規模增速將超全球。從地區分布來看，上海頭部企業眾多、管線數量遙遙領先，引領國內細胞與基因治療市場發展。

CGT主要分為細胞治療、基因治療、融合治療三類。其中細胞治療分為CAR-T細胞療法、干細胞療法、NK細胞療法，基因治療分為病毒載體基因治療、非病毒載體基因治療、CRISPR基因編輯?，F階段，CAR-T為CGT最普遍的應用技術，其次是干細胞治療和基因治療。

一、醫療健康產業前沿領域--細胞與基因治療市場蓬勃發展

根據觀研報告網發布的《中國細胞與基因治療（CGT）行業發展趨勢分析與投資前景預測報告（2025-2032）》顯示，細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）是一種新興的生物醫學治療方法，旨在通過對人體細胞和基因進行修復、替換和改造，直接從患者的疾病根源進行治療，臨床應用潛力巨大。

自1953年DNA雙螺旋結構模型提出后，科學家們開始探索將基因片段直接引入細胞以改變其遺傳特性的可能性。細胞與基因治療行業經歷了從早期探索到初步發展，再到快速發展的歷程。隨著技術的不斷進步，細胞與基因治療行業蓬勃發展，成為全球醫療健康產業的前沿領域。2023年全球細胞與基因治療市場規模達111.1億美元，2024年全球細胞與基因治療市場規模增至185.1億美元，增速為66.6%。預計2025年全球細胞與基因治療市場規模達到305.4億美元，2023-2025年CAGR為65.8%。

數據來源：觀研天下數據中心整理

二、臨床試驗大量開展、產品陸續獲批上市，中國細胞與基因治療市場規模增速將超全球

中國細胞與基因治療在20世紀90年代已有臨床研究，2005年已有兩款針對實體瘤的CGT產品出現，但之后幾年熱度逐漸消散。2010年以來，細胞治療開始受到各大藥企及研發機構的青睞。2016年，隨著相關技術指導與監管體系的完善，生物技術公司爭相布局CGT產業，大量CGT產品進入臨床試驗。至2023年，我國細胞與基因治療市場規模已超30億元。隨著國內細胞與基因治療臨床試驗的大量開展、產品陸續預期獲批上市，預計2025 年我國細胞和基因治療市場規模有望達到 186.31 億元，2023-2025年CAGR為134.7%，將超全球水平。

國內批準上市的細胞與基因治療產品

產品名稱	藥物類型	適應癥	上市時間
艾米邁托賽注射液	干細胞療法	急性移植物抗宿主病	2025年1月
西達基奧侖賽注射液	CAR-T	多發性骨髓瘤	2024年8月
源瑞達	CAR-T	B細胞急性淋巴細胞白血病	2023年11月
?？商K	CAR-T	多發性骨髓瘤	2023年6月
倍諾達	CAR-T	大B細胞淋巴瘤	2021年9月
奕凱達	CAR-T	大B細胞淋巴瘤	2021年6月
Spinraza/諾西生鈉注射液	反義寡核苷酸(AS0)	脊髓性肌萎縮癥(SMA)	2016年12月
安柯瑞/Oncorine	溶瘤腺病毒	頭頸部腫瘤、皮膚癌、鼻咽癌	2005年4月
今又生/Gendicine	腺病毒載體基因治療	頭頸部鱗狀細胞癌	2003年10月

資料來源：觀研天下整理

數據來源：觀研天下數據中心整理

三、上海引領國內細胞與基因治療發展，其頭部企業眾多、管線數量遙遙領先

從地區分布來看，上海得益于以往醫藥產業發展積累，生物醫藥龍頭企業眾多，在資金、人才、研發(或獲取海外技術合作)等方面優勢明顯，引領國內細胞與基因治療市場。根據數據，上海CGT藥物管線數量遙遙領先，達397個，遠高于北京(226)、杭州(114)、蘇州(108)、深圳(88)等地；管線數量TOP10企業中來自上海的企業/單位達5家，其中上海雅科生物管線數量排名第一位。

數據來源：觀研天下數據中心整理

四、CGT中CAR-T是熱門療法，其次為干細胞治療和基因治療

CGT主要分為細胞治療、基因治療、融合治療三類。

細胞治療主要涉及體外治療，是將病患的細胞在體外進行一定修飾后再回輸回患者體內，從而達到治療的效果，包括CAR-T細胞療法、干細胞療法、NK細胞療法。

基因治療主要涉及體內治療，是將外源的基因導入到患者體內的靶細胞內，然后在基因層面治療調控蛋白的表達，從而達到治療疾病的目的，包括病毒載體基因治療、非病毒載體基因治療、CRISPR基因編輯。

融合技術是在細胞治療中加入基因編輯技術(如改造CAR-T細胞的基因或編輯干細胞基因)，增強療效或功能。

CGT分類

類別	技術路線	核心原理	應用領域	有點	局限性
細胞治療	CAR-T細胞療法	提取患者T細胞，利用基因工程改造其表達嵌合抗原受體(CAR)，使其識別并殺死特定癌細胞	血液癌癥(白血病、淋巴瘤)	高度特異性，適合個性化治療;顯著療效	僅對血液癌癥有效，實體瘤療效有限;費用高
	干細胞療法	使用多能干細胞或特定細胞(如間充質干細胞)，替代或修復病變組織和器官	神經退行性疾病、心血管疾病、骨關節疾病	組織再生潛力強，可應用廣泛	可能出現免疫排斥反應，長期療效需驗證
	NK細胞療法	利用自然殺傷(NK)細胞的天然免疫功能，通過增強其活性殺死癌細胞或病毒感染細胞	癌癥、病毒感染	免疫排斥風險低;非個性化治療可實現批量生產	療效有限，可能被抑制性腫瘤微環境阻礙
基因治療	病毒載體基因治療	使用病毒(如腺病毒、AAV、慢病毒)將功能基因遞送至患者體內細胞，修復或替代突變基因	遺傳病、眼科疾病、癌癥	高效基因遞送;適用范圍廣	潛在免疫反應;病毒可能整合到非目標區域
	非病毒載體基因治療	使用脂質納米顆粒(LNP)或電穿孔等物理方法傳遞基因物質，避免病毒相關風險	遺傳病、癌癥	安全性高，無遺傳整合風險精準性強，可永	遞送效率較低，對特定組織的靶向性不足
	CRISPR基因編輯	利用CRISPR-Cas9技術，直接切割或修飾DNA片段，實現突變基因的修復、敲除或替換	遺傳病、癌癥、抗病毒治療	久性修復突變	脫靶效應風險;遞送機制仍需優化
融合治療	細胞-基因聯合療法	在細胞治療中加入基因編輯技術(如改造CAR-T細胞的基因或編輯干細胞基因)，增強療效或功能	癌癥、罕見病	效果增強，理論適用更廣	技術復雜，生產成本高，仍處于早期開發階段

資料來源：觀研天下整理

現階段，CGT最普遍的應用技術為CAR-T，其次為干細胞治療和基因治療。

數據來源：觀研天下數據中心整理

CAR-T是指提取患者T細胞，利用基因工程改造其表達嵌合抗原受體(CAR)，使其識別并殺死特定癌細胞，其具有高度特異性，適合個性化治療，療效顯著。根據數據，全球3633項CGT臨床試驗中，2024項為基因治療管線，包括CAR-T療法在內的基因編輯，占比為55%;803項為不涉及基因編輯的細胞治療管線，占比為22%。全球Ⅰ期臨床的CAR-T藥品有285項，中國133項;全球Ⅱ期臨床的CAR-T藥品有169項，中國100項。

數據來源：觀研天下數據中心整理

干細胞治療是指把健康的干細胞移植到患者體內，從而修復病變細胞或再建正常的細胞或組織。在臨床上較常使用的干細胞種類主要有間充質干細胞、造血干細胞、神經干細胞、皮膚干細胞、胰島干細胞、脂肪干細胞等。干細胞憑借其多向分化、免疫調節以及分泌細胞因子等功能，成為細胞治療研究的核心領域之一。

基因治療（Gene therapy）是指將外源（正?；蛞吧停┗驅氚屑毎?，以糾正或補充因基因缺陷和異常所引起的疾病，從而達到治療疾病目的的技術方法。在基因治療中，必須有適合的載體將遺傳物質遞送到身體的目標組織和細胞中，因此獲得有效進行基因轉染的載體是基因治療的關鍵?；蜣D染的載體通常分為病毒載體和非病毒載體兩類。自1999 年出現首例因使用腺病毒載體而致病人死亡的事件發生后，美國許多科研機構已停止使用病毒類載體，重點轉向非病毒類載體研究，目前全球基因治療使用非病毒載體的比例約為 25%。